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Un farmaco antitumorale per curare l’autismo

Passi avanti nella ricerca sull’autismo. Un farmaco contro il cancro potrebbe limitare i disturbi legati alla sfera sociale che caratterizzano lo spettro autistico.

La scoperta arriva dall’America, dove i ricercatori del Dipartimento di Fisiologia e Biofisica dell’Università di Buffalo hanno condotto primi studi in laboratorio.

I ricercatori hanno utilizzato una bassissima dose di rodimepsina, un farmaco antitumorale già in circolo sul mercato, per trattare in laboratorio dei topi affetti da autismo murino (carenti del gene Shark 3). Grazie a un trattamento di soli tre giorni i ricercatori hanno osservato notevoli miglioramenti nel comportamento sociale dei topi. I risultati sono stati positivi a lungo termine. L’effetto del farmaco ha ripristinato il comportamento sociale nei topi per tre settimane, ovvero dalla loro infanzia all’adolescenza. Negli esseri umani sarebbe un tempo paragonabile a diversi anni.

La Professoressa Zen Yan, coordinatrice dello studio, ha dichiarato: “L’autismo comporta la perdita di così tanti geni, e un composto per ripristinare i deficit sociali deve interessare diversi geni coinvolti nella comunicazione neuronale”. Il cancro e l’autismo hanno infatti in comune molti geni legati alla cromatina, una sostanza che si trova nel nucleo delle cellule e che forma i cromosomi. I ricercatori hanno osservato che un regolatore della cromatina chiamato HDAC2 ha concentrazioni elevate nei pazienti autistici. Questo causa erroneamente la soppressione di alcuni geni, e di conseguenza il deficit comportamentale tipico dell’autismo.

La romidepsina inibisce il regolatore HDAC2, e ripristina la sua normale funzione genica. Di conseguenza, i ricercatori hanno osservato il miglioramento comportamentale da parte di topi. Tuttavia, per appurare che il trattamento farmaceutico sia efficace anche sull’uomo, bisogna attendere i primi studi clinici. Ad oggi i risultati dello studio condotto sono pubblicati sulla rivista scientifica Nature Neuroscience.

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