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La nuova terapia per curare la leucemia

Da Roma e USA risultati positivi dell’utilizzo

della terapia genica CarT per curare la leucemia.

All’Ospedale Bambino Gesù di Roma è stato curato un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta. Sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine è stato pubblicato uno studio USA che mostra i risultati su 75 pazienti con la stessa patologia curati con una tecnica simile.

Si apre una nuova frontiera per la cura di alcuni tumori del sangue grazie alla tecnologia CarT. Di cosa si tratta? I ricercatori hanno utilizzato le cellule CAR-T (linfociti T) dei pazienti malati per creare un’arma contro la loro stessa malattia. In laboratorio i linfociti T vengono prelevati e modificati geneticamente utilizzando particolari virus che li dotano di recettori diretti contro antigeni tumorali. Successivamente le cellule T CAR (Chimeric Antigen Receptor) vengono inserite nuovamente negli stessi pazienti da cui erano state prelevate.

Questa tecnica ha permesso ai medici dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma di curare un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta,il primo paziente trattato con questa tecnica in Italia. Il bambino aveva già ricevuto trattamenti terapeutici che non erano andati a buon fine. La prima volta era stato trattato con cicli di chemioterapia, mentre la seconda ha subito un trapianto di midollo osseo. Il trattamento terapeutico innovativo che ha cancellato dal midollo del bambino tutte le cellule leucemiche si è svolto all’interno di uno studio accademico promosso dal ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC.

I ricercatori USA hanno utilizzato un metodo leggermente diverso rispetto a quello italiano, ed è descritto nello studio pubblicato sul New England Journal of Medicine. Durante il trial clinico americano sono stati seguiti 75 pazienti pediatrici, bambini e giovani adulti, affetti da una forma di leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio. I pazienti sono stati curati con tisagenlecleucel, il trattamento con CAR-T dell’azienda farmaceutica Novartis approvato lo scorso agosto dalla FDA statunitense. I risultati sono stati positivi: le cellule malate sono diminuite fino a scomparire.

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