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Scienzati tentano di modificare DNA umano

Dagli Usa una  nuova sperimentazione per curare una rara malattia metabolica. Gli  scienziati hanno provato a modificare i geni del paziente per mezzo di un virus.

Brian Madeux ha 44 anni, ed è affetto dalla sindrome di Hunter, una rara malattia metabolica che colpisce meno di 10.000 persone al mondo.  Alla base della malattia c’è la mancanza di uno specifico gene che produce un enzima che scindere determinati tipi di carboidrati. I sintomi sono, tra gli altri, perdita dei udito, problemi cardiaci, paresi facciali e disturbi al cervello.

Per la prima volta a Oakland in California un gruppo di scienziati ha testato una tecnica chiamata “nucleasi delle dita di zinco”. La tecnica consiste in forbici molecolari che individuano e tagliano uno specifico pezzo di Dna. Gli scienziati “programmano” un virus in modo da seguire le loro istruzioni. Il virus viene alterato per non provocare danni all’organismo umano e portare le informazioni nelle cellule. Attraverso una iniezione in vena, il virus arriva al fegato, dove istruisce le cellule a costruire le “dita di zinco” e fare il gene correttivo. Le dita creano fratture nel Dna dove si inserisce il gene corretto. Di conseguenza, la cellula produce l’enzima mancante. Per avere successo nel trattamento, devono essere corrette solo l’1% delle cellule del fegato.

Il direttore dell’Istituto Telethon di Napoli, esperto di sindrome di Hunter, ha dichiarato: “Quella che hanno utilizzato è una tecnica di genome-editing, che permette di correggere errori nella successione di lettere del Dna e questo apre grandi prospettive per la cura di malattie genetiche. Queste tecniche non sono esenti da rischi perché si è visto che talvolta oltre a correggere l’errore possono creare nuovi errori in altre porzioni del genoma, con anche gravi conseguenze, come l’insorgenza di altre patologie come tumori”.

I risultati della sperimentazione saranno pronti tra 3 mesi.

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